以“細胞基因治療與再生醫學產業發展”為主題的2023年第2期（總第12期）中國藥谷院士專家大講堂日前舉辦。業內專家普遍認為，近年來，在技術、政策、市場等驅動下，作為一種新興的治療方式，細胞與基因治療成為現代醫療的主要趨勢，在眾多疾病特別是癌癥、遺傳疾病、傳染病的治療中展現出良好的效果，預計未來20年可以保持高速增長。
蓬勃發展
細胞與基因治療是利用基因治療載體將外源的治療性基因轉導至細胞，再通過外源基因的轉錄和翻譯，改變細胞原有基因表達以治療疾病的 *** 。作為繼小分子、大分子靶向療法之后的新一代精準療法，細胞與基因治療為腫瘤、罕見病、慢性病及其他難治性疾病提供了新的治療理念和手段。
中國食品藥品檢定研究院副院長張輝表示，自2017年美國食品和藥品管理局批準兩個CAR-T（嵌合抗原受體T細胞）療法產品以來，目前全球已有7款CAR-T產品上市，其中我國有2款；申請已被受理的有100多項產品，這些產品針對20多個不同靶點，其中有9個產品針對雙靶點，顯示出細胞與基因治療領域蓬勃發展的態勢。
俄羅斯工程院外籍院士張丹介紹，從全球來看，細胞與基因治療產業就像早晨八、九點鐘的太陽。目前，我國在細胞與基因治療領域的發展速度較快，機會很大。
藝妙神州創始人何霆介紹，8年前，國內研究CAR-T藥物的團隊不多，從蹣跚起步到今天已迎來兩款產品的獲批上市。同時，行業也涌現出一大批生物科技企業新產品申報，可以看到新技術領域蘊藏巨大的發展機會。
我國細胞與基因治療領域的蓬勃發展得益于國家、地方 *** 等多方的大力支持。張輝介紹，為落實國家關于加快新型細胞治療、基因編輯等生物前沿技術突破和轉化應用的總體部署，一直以來，中國食品藥品檢定研究院持續加大在細胞與基因生物藥領域的設備及人員投入，開展了細胞與基因治療產品檢測技術的研究及開發。目前，中國食品藥品檢定研究院正在積極推進與地方 *** 的合作，以更好地為地方產業發展服務。
中國證券報記者獲悉，近年來，中關村大興生物醫藥基地（中國藥谷）著眼自主創新技術突破，構建細胞基因治療產業生態，在實現多技術路線并跑的同時，在自主創新CAR-T細胞治療方面實現模式創新、技術引領?；凇搬t藥·科技+金融·服務”產業融合發展模式，中國藥谷已針對細胞基因治療產業構建了一套從底層技術、服務平臺生態、金融服務全方位的產業支撐體系，進一步完善創新生態。
面臨挑戰
細胞與基因治療產業發展迅速的同時，也面臨諸多挑戰。
張輝表示，國內免疫細胞治療領域發展迅速，但仍面臨許多挑戰，需要產學研相關方在開發腫瘤特異性抗原、降低細胞因子風暴、避免免疫細胞相關神經毒性綜合征、提高實體瘤的臨床療效、優化生產工藝、降低生產成本、開發通用型CAR-T等方面更多地加以研究。同時，張輝也提示要警惕產品同質化問題。
細胞與基因治療的一個痛點是生產成本非常高。張丹表示，在細胞與基因治療領域，成本優勢十分關鍵，如何降低生產成本、降低生產質量不確定性，對提高新藥申請（NDA）和生物制品許可申請（BLA）成功率十分關鍵。
北京醫院生物治療中心主任馬潔也表示，細胞治療藥物成本高、定價貴，門檻如何制定也是需要考慮的問題。另外，細胞治療藥物進入體內后，是否受體內其它細胞影響，也有待進一步研究和完善。
馬潔認為，細胞治療領域中，無論是間充質干細胞還是免疫細胞，都面臨著很多問題和挑戰需要去應對和完成。如，細胞標記如何完成體內藥代動力學以及質控標準化問題。由于每種細胞有自身的特點，同時，很多細胞都是自體細胞，這就涉及原材料質量把控問題。由于每個原材料都不一樣，因此標準化問題如何解決也是一個難題。
尋求突破
“雖然細胞與基因治療領域面臨不少問題和挑戰，但市場還是非常大。只要我們不斷努力，做更深入研究，使得細胞治療的臨床研究和產品研發更規范，就能進一步為患者提供更多合規的、優質的有效產品，使患者受益?！瘪R潔表示。
馬潔認為，細胞治療領域不管是基礎研究還是臨床研究，扎實的基礎工作非常重要，業內需要不斷努力促進一些原始創新產品出現，這才是我國細胞治療領域未來發展的正確方向。
上海細胞治療集團藥物技術有限公司首席運營官趙偉認為，細胞治療的突破點在實體瘤，未來1-2年或會有很大突破?？傮w來看，像其他創新藥研發一樣，成本是擋在細胞與基因藥物研發面前的一只“攔路虎”，但成本不應該作為企業或是業界首要考慮的點，而是要考慮如何擴大適應癥范圍，提高療效。
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